1.[斯坦福研究小组发现治疗青光眼导致失明的方法]
斯坦福大学的科学家们已经为一个本以为永久失去视力的小鼠恢复了部分视力,并且这种方法最终可以为人类完全恢复视力。
这个团队所实验的小鼠的视神经已经完全损坏了,这是人类青光眼的影响,这也是人类失明的很大一个原因,因为目前为止青光眼是无法治愈的。神经节神经细胞构成视神经,和中枢神经以外的神经细胞不同,在被破坏以后,视神经无法再生。
为了诱导这部分细胞再生,科学家们将带有损坏视神经的小鼠暴露在用黑白格子组成的运动图下来进行日常的视觉刺激,使用未公开的“生化操作”重新激活他们的mTOR途径,下调损害视网膜神经节细胞的再生能力,或者使用两种方法来处理它们。
三个星期后,他们检查了老鼠大脑的视网膜神经节神经轴突,以及他们对视觉刺激的反应的再生。他们发现,尽管每种治疗可以单独诱导一些再生,但是它是有限的,而且轴突没有到达脑部,这是恢复视力所必需的部分。但是,当两种处理方式相结合,轴突出现了“相当数量”的增长,并且生长到了脑部合适的区域。
虽然在一些测试之后部分视力得到了恢复,但是小鼠在贸易通过一些其它的测试,这就表明了只有部分恢复。接下来他们会把重心放在增加生长在大脑内部并且和目标大脑区域重新建立连接的视网膜神经节轴突的数量。他们还将设法寻找视网膜神经节细胞的30种不同亚型的多个或者全部的目标治疗方法。
2.[诺华开始进行将癌症药物用语帕金森治疗的测试]
瑞士制药巨头诺华公司销售的Tasigna(尼洛替尼),A型血的抗癌药物将在帕金森氏症患者身上进行测试,希望它可能会产生疾病修饰作用。
这个试验计划从明年开始,将通过协同合作在迈克尔·J·福克斯基金会,温安洛研究所和治疗帕金森氏信托三组之间运行。
目前已经对药物帕金森进行了一些早期的临床测试-一个特别短期的6个月的安全性研究,尽管它并不是为了观察疗效进行的,并且没有安慰剂对照。
但是在乔治敦大学医学中心进行的研究中,他们的初步调查结果表示,在年,使用Tasigna(用比癌症患者更低的剂量),导致“与疾病恶化相关的毒性蛋白统计学表现出了显著和令人鼓舞的变化。“这项研究还试图审判对路易体痴呆的效果。
Tasigna通过迫使癌细胞进入自噬(肿瘤细胞的死亡)而产生效果。对于Georgetown的研究中,他们使用了不到一半用于治疗慢性粒细胞白血病患者的剂量。在这个较小剂量,制作自噬几个小时-这足以清理出细胞,而不杀死它们。
研究人员说,该药物应该每天给予,这样第一天积累的蛋白质在第二天给药的时候就会清理出来。临床前模型也在过去的数年中以Tasigna在PD中的形式进行过。
但是,随着这项研究的设立主要是评估安全性,只有十几个病人,三组人员都希望能够在他们的身上进行新帕金森氏试验这项工作。
他们指出,鉴于样本比较小,I期临床试验安慰剂效应不能被排除,并注意黑框警告使用Tasigna可能意味着在一个较大的患者人群会出现较高的副作用。尽管低剂量使用可能降低这种风险。
它还说,使用Tasigna的成本令人难以置信的昂贵(US成本为每天毫克,每月$10,)。作者估计,大约名帕金森氏症患者在多个国家正在使用该药,自从这项研究出现之后会有更多人使用。
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内容来自|FierceBiotech
翻译|Andy
编辑|Andy
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